靶向疾病药物价格高昂

我最新的论文《The Price of a Cure: Luxturna and the Economic Dilemmas of Precision Medicine》（治愈的代价：Luxturna 与精准医学的经济困境）发表在《Journal of Law, Medicine and Ethics》（法律、医学与伦理学杂志）上。

我讨论了制药行业的经济学以及靶向治愈药物所引发的特殊问题。未来我们将获得更多此类药物——价值更高但患者群体更小——因此这篇论文具有时效性。850,000 美元的基因疗法 Luxturna 的定价，常被描述为利用公共资助的科学进行私人牟利的故事。

本文挑战了这一叙事。制药业是一个受成功驱动的行业：大多数项目都会失败，因此为了整个投资组合能吸引投资，少数成功项目必须赚取的收益远超其直接成本。精准医学通过两个核心经济挑战加剧了这一逻辑：（1）一次性治愈的“价格冲击”，将数十年的价值压缩在单次支付中，制造的是融资问题而非价值问题；

（2）“靶向困境”，即精准地将药物靶向更小的患者群体会缩小市场，要求对每位患者的治疗给予更高的回报，以维持创新激励。与其仅仅控制价格，本文提出了一套政策工具包，包括分期支付、将诊断与药物及保险捆绑，以及简化监管以降低开发成本。

其目标是在扩大患者可及性的同时，保持创新活力。文章《Expensive Pharmaceuticals for Targeted Diseases》（靶向疾病的昂贵药物）最初发布于 Marginal REVOLUTION。