VeonGen 与 FDA 达成 VG801Ⅲ 期研究共识 推进全球临床筹备

华盖资本领投企业 VeonGen Therapeutics 宣布，其用于治疗 Stargardt 病及其他 ABCA4 相关视网膜营养不良的在研双 AAV 基因疗法 VG801，已与 FDA 就关键性 Ⅲ 期研究设计及 CMC 策略达成一致，为全球关键性 Ⅲ 期临床研究筹备提供了支持。

该项目 2024 年 12 月首次获 FDAⅠ/Ⅱ 期临床试验许可，不到两年即推进至 Ⅲ 期筹备阶段，目前其正在开展的 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究已有 15 例成人及儿童患者给药，截至 2026 年 10 月的随访数据显示多项视功能指标持续改善，视网膜结构稳定，整体安全性良好。

VG801 依托公司自主研发的双 AAV 相关原创技术突破大基因递送限制，针对 Stargardt 病的根本遗传病因发挥作用，目前已获得 FDA 多项相关认定，入选 FDA 罕见病终点推进试点项目。

Stargardt 病是常见的遗传性黄斑营养不良，全球患者众多，目前尚无获批疗法。VeonGen 总部位于德国慕尼黑，是临床阶段遗传医学公司，拥有多个专有技术平台，管线覆盖多款眼科基因疗法，也在探索相关技术在多治疗领域的应用与合作。